emailvision.org

Talasemia este o tulburare ereditară a sângelui care face ca organismul să nu poată produce hemoglobină (Hb). Ca urmare, vor experimenta anemie. Întrebarea care se pune adesea este, poate fi vindecată această boală? Dacă da, care sunt opțiunile de tratament sau medicamentele pentru persoanele cu talasemie?

Se poate vindeca talasemia?

Cauza talasemiei este o mutație genetică în organism. Aceasta înseamnă că cineva născut într-o familie care poartă această genă mutantă prezintă un risc mare de a dezvolta talasemie.

Deci, pentru că aceasta este o boală ereditară, se poate vindeca talasemia?

Răspunsul este, desigur că poți. Cu toate acestea, alegerea este foarte limitată și prezintă un risc ridicat.

Până acum, singurul tratament care este capabil să trateze complet talasemia este transplantul de măduvă osoasă.

Din păcate, nu este ușor să găsești un donator de măduvă osoasă potrivit. În plus, transplantul de măduvă osoasă (BMT/Transplant de măduvă osoasă) este încă considerat foarte riscant.

Potrivit site-ului National Heart, Lung, and Blood Disease, experții încă caută alte tratamente care ar putea fi capabile să trateze și să vindece talasemia.

De exemplu, este posibil ca în viitor să existe tehnologie capabilă să insereze gene normale ale hemoglobinei în celulele stem din măduva osoasă.

În acest fel, organismul persoanelor cu talasemie este de așteptat să fie capabil să producă globule roșii sănătoase și hemoglobină.

Cercetătorii studiază, de asemenea, modalități de a stimula capacitatea unei persoane de a produce hemoglobină fetală după naștere.

Acest tip de hemoglobină se găsește la fetuși și nou-născuți. După naștere, organismul trece la producerea de hemoglobină adultă.

Producerea mai multă hemoglobină fetală poate compensa lipsa de hemoglobină sănătoasă a adulților.

Ce tratamente sunt disponibile pentru talasemie?

Tratamentul depinde de tipul de talasemie și de severitatea fiecărui pacient.

Persoanele cu talasemie minoră, atât alfa cât și beta, prezintă de obicei doar simptome ușoare de talasemie, sau chiar deloc simptome.

Persoanele cu această afecțiune pot avea nevoie de puțin tratament sau deloc.

Pentru cazurile de talasemie severă sau ușoară, medicii recomandă trei tipuri de tratament standard și anume transfuzii de sânge, terapia de chelare a fierului ( terapia de chelare a fierului ), și suplimente de acid folic.

Alte tratamente care au fost dezvoltate sau sunt în proces de testare sunt utilizate mai rar.

Opțiuni de tratament pentru talasemie

Următoarele sunt câteva opțiuni de tratament care pot fi întreprinse de persoanele cu talasemie.

1. Transfuzie de sânge

Transfuziile de celule roșii din sânge sunt principalul tratament pentru persoanele care au talasemie moderată sau severă.

Acest tratament poate crește numărul de globule roșii sănătoase cu hemoglobină normală.

În timpul unei transfuzii de sânge, se folosește un ac pentru a introduce un intravenos (IV) într-unul dintre vasele de sânge, până când sângele sănătos intră în organism.

Această procedură durează de obicei 1-4 ore. Globulele roșii durează doar aproximativ 120 de zile.

Prin urmare, este posibil să aveți nevoie de transfuzii repetate pentru a menține o cantitate sănătoasă de globule roșii.

Pentru persoanele cu boala hemoglobinei H sau beta talasemie intermedia, este posibil să aveți nevoie de o transfuzie de sânge în anumite condiții.

De exemplu, atunci când aveți o infecție sau altă boală sau când aveți o anemie severă care provoacă oboseală.

Pentru persoanele cu beta talasemie majoră (anemie Cooley), este posibil să aveți nevoie de transfuzii de sânge regulate (la fiecare 2-4 săptămâni).

Această transfuzie vă va ajuta să mențineți un nivel normal de hemoglobină și celule roșii din sânge.

Transfuziile de sânge vă pot ajuta să vă simțiți mai bine, să vă bucurați de activitățile zilnice și să trăiți o viață normală.

Deși foarte util pentru siguranța vieții, acest tratament este destul de costisitor și prezintă riscul de a transmite infecții și viruși (cum ar fi hepatita).

Chiar și așa, riscul de infecție și transmitere a virusului este foarte scăzut în Statele Unite, deoarece a trecut printr-un control strict al sângelui.

2. Terapia de chelare a fierului

Hemoglobina din celulele roșii din sânge este o proteină bogată în fier.

Prin transfuzii regulate, fierul din sânge se va acumula în anumite organe, cum ar fi ficatul, inima și alte organe.

Această condiție se numește supraîncărcare cu fier sau suprasarcina cu fier .

Pentru a preveni aceste daune, medicii folosesc terapia de chelare a fierului pentru a elimina excesul de fier din organism.

Cele două medicamente principale utilizate în terapia de chelare a fierului pentru talasemie sunt:

Deforoxamină

Deferoxamina este un medicament pentru talasemie sub formă lichidă care se administrează lent sub piele, de obicei printr-o pompă portabilă mică care se folosește peste noapte.

Tratamentul acestei talasemii necesită timp și este puțin dureros. Efectele secundare ale acestui medicament la pacienții cu talasemie sunt tulburări de vedere și auz.

Deferasirox

Deferasirox este o pastilă care se ia o dată pe zi. Efectele secundare ale acestui medicament pentru talasemie sunt dureri de cap, greață (disconfort la stomac), vărsături, diaree, dureri articulare și oboseală.

3. Suplimente de acid folic

Acidul folic este un tip de vitamina B care joacă un rol în formarea globulelor roșii sănătoase.

Medicii recomandă suplimente de acid folic pe lângă medicamentele pentru transfuzii de sânge și/sau terapia de chelare a fierului.

4. Transplant de sânge și măduvă osoasă

Tratamentul pentru talasemie pe acesta a fost de fapt dezvoltat și prin faza de testare.

Cu toate acestea, pentru Indonezia însăși, transplantul de măduvă osoasă aka BMT (transplant de măduvă osoasă) este mai puțin frecventă.

Transplantele de celule stem de sânge și măduvă sunt efectuate pentru a înlocui celulele stem deteriorate cu cele sănătoase de la un donator.

Celulele stem (celulele stem) sunt celule din măduva osoasă care joacă un rol în producerea de globule roșii și alte tipuri de celule sanguine.

Transplantul de celule stem este singurul tratament care poate vindeca talasemia.

Cu toate acestea, doar câțiva pacienți cu talasemie severă sunt capabili să găsească un donator potrivit.

Tratamentul actual permite pacienților cu talasemie moderată și severă să trăiască mai mult. Cu toate acestea, ei trebuie să facă față complicațiilor talasemiei care pot apărea din când în când.

O parte importantă a tratarii talasemiei este tratarea complicațiilor acesteia.

Tratamentul complicațiilor poate fi necesar pentru a trata problemele cardiace sau bolile hepatice, infecțiile, osteoporoza și alte probleme de sănătate.